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中枢神经系统疾病领域近期研究进展盘点

时间:2018-08-07 17:43:22  作者:admin  来源:疾病  浏览:122  评论:0
内容摘要:  罗氏(Roche)集团近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)授予其在研药物RG6042(曾用名IONIS-HTTRx)优先药品(PRIME)资格,用于治疗亨廷顿病(HD)。在一项1/2a期研究中,RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白(mHTT)的能力。与FDA突破性疗法认定类似,EMA的优先药...

  罗氏(Roche)集团近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)授予其在研药物RG6042(曾用名IONIS-HTTRx)优先药品(PRIME)资格,用于治疗亨廷顿病(HD)。在一项1/2a期研究中,RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白(mHTT)的能力。与FDA突破性疗法认定类似,EMA的优先药品资格将加速潜力药物审批,使其能尽快用于患者。

中枢神经系统疾病领域近期研究进展盘点

  HD是一种罕见的遗传性、进行性疾病,病因是由于编码亨廷顿蛋白(huntington protein,HTT)的基因出现三核苷酸序列CAG重复超过36次,使HTT产生毒性,并且逐渐损害大脑中的神经元,以致严重影响患者的日常生活功能,如行动能力和思维能力,给患者生活带来性的冲击。随着疾病进展,HD患者可能会出现性格改变,行走和吞咽困难,以及严重的认知障碍。HD患者在运动机能发生障碍后的期大约为10到20年。HD是发达国家中最常见的单基因神经系统疾病,全球患病率约为每10万人中3-10例。在美国有大约3万名HD患者,有20万人有HD遗传患病风险。目前没有已知的HD疗法,也没有针对潜在病因的批准疗法。

中枢神经系统疾病领域近期研究进展盘点

  RG6042是第二代修饰反义寡核苷酸(ASO),通过靶向人HTT mRNA来降低mHTT蛋白的合成和表达水平。mHTT被认为是HD主要致病病因,该毒性蛋白质在大脑的神经元中产生大量废物,神经元细胞,导致严重的神经退行性疾病。靶向mHTT有可能减缓或所有HD患者的疾病进展。RG6042是罗氏和Ionis之间全面深入的药物筛选计划的,该计划专注于优化靶向人HTT mRNA的ASO的有效性,性和耐受性。

  此次授予的优先药品资格是基于探索性1/2a期研究的数据。结果显示mHTT水平显著减少。在两种最高RG6042剂量下治疗3个月,成年患者脑脊液(CSF)中的标志性HD蛋白平均减少40%(最高达60%)。在研究的最后一次测量中,约有70%接受治疗的患者CSF中的mHTT水平仍在下降。此外,RG6042耐受性良好。按计划,罗氏将开展关键3期临床试验,在较大患者群体中评估RG6042的安全性和有效性。

  日前,专注于开发神经退行性疾病产品组合的生物医药公司Denali Therapeutics宣布,其LRRK2小剂新药DNL201取得1期临床研究积极。

中枢神经系统疾病领域近期研究进展盘点

  帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,在全世界范围内影响了约1000万人。虽然病因尚未完全阐明,但2004年发现LRRK2基因突变会提高帕金森病的发病风险。它也是溶酶体功能障碍的主要驱动因素,会导致易体蛋白聚集体(Lewy body protein aggregates)的形成和神经变性。近来也有越来越多的支持LRRK2剂在散发性帕金森病人群中起作用,不仅仅局限于与LRRK2遗传突变相关的帕金森病中。通过LRRK2,有望恢复受损的溶酶体功能,从而改变具有LRRK2突变及散发性帕金森病患者的疾病进展。

  在这起随机、双盲、安慰剂对照、口服剂量的1期临床研究中,有超过100名健康受试者接受了单次或多次递增剂量或安慰剂治疗。结果显示,DNL201实现了其安全性、药代动力学和药效学目标。DNL201具有良好的耐受性,在达到高水平脑脊液(CSF)的剂量下没有产生严重不良事件,用两种血液LRRK2活性生物标志物测量时有稳健的靶标参与,且对溶酶体功能的生物标志物有影响。基于这些临床数据,Denali打算在今年年底之前将DNL201推进到1b期临床研究中,不管患者是否具有LRRK2突变。

  近日,Indivior宣布美国FDA批准PERSERIS上市,用于治疗罹患症的患者。这是首个每月一次皮下利培酮长效注射剂(LAI)。在不使用负荷剂量或任何口服利培酮的情况下,首次注射PERSERIS即可达到临床相关水平。

中枢神经系统疾病领域近期研究进展盘点

  症是一种慢性、性、且经常的疾病,会影响患有这种疾病的患者、家人和护理人员的生活。罹患症的人面临着复杂的境况,可能遭受、冷漠和耻辱的阻碍。有效的药物有可能减少症患者的耻辱感,并扩大他们可以获得循证治疗的机会。

  PERSERIS含有利培酮,这是一种成熟的用于症的治疗方法。PERSERIS使用缓释递送系统形成皮下贮存,然后在一个月内提供持续水平的利培酮。利培酮在血液中的初始峰值发生在给药后4至6小时内,来自皮下贮存形成过程中药物的初次。由于疾病的复杂性,治疗依从性是症的主要挑战。PERSERIS可以提供每月一次皮下药物的治疗选择,有望改善依从性。

  PERSERIS的疗效在临床试验中得到。这项为期8周的关键3期随机、双盲、安慰剂对照研究包含了354名患者,接受PERSERIS的患者在第57天的阳性和阴性症状量表(PANSS)总分得到改善,抵达了主要临床终点。临床总体印象量表-疾病严重程度(CGI-S)也在第57天达到统计学意义的改善。此外,在814名症患者中评估的安全性结果表明,PERSERIS的安全性与口服利培酮的已知安全性一致。

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